转自：财时代｜作者：张婷 乔发
世界顶级专家齐聚深圳探讨基因与细胞技术治疗罕见病，罕见病治疗有望迎来新“春天”。
8月17日，2018罕见病基因和细胞治疗国际会议在深圳举行。财时代从会议上获悉，中国基因集团与罗湖医院集团将筹建中国首家基因与细胞治疗医院。今后，脑瘫、GM2神经节苷脂病等多个罕见病以及老年痴呆、白血病等高难度疾病，有望可以在该医院通过基因与细胞技术进行治疗。
新建医院关注罕见病
深圳市李伟波慈善基金会创始人李伟波表示：“医院从筹建起就可以接受罕见病治疗预约登记。建成投入使用后，深圳市李伟波慈善基金会还将为病患者前期基因与细胞治疗进行治疗费用的筹集和资助，降低患者负担，为患者带来希望和福音。在本次会议上，就有来自荷兰、台湾及中国的三名脑瘫罕见病患者参会，他们已经由该基金会捐助，完成相关基因细胞治疗。”
据财时代（xjrzcq.com）了解，中国基因集团和罗湖医院集团合作协商，双方基于自有基因和医疗技术与临床资源，达成共识在深圳成立独特高瑞的“基因与细胞治疗医院”。
医院将按照国际化标准管理体系建设与管理模式运营，并积极探索与美国麻省纪念医院开展三方合作。
医院由中国基因集团全额投资约20亿人民币，选址布吉下李朗，建筑面积约为15万㎡。建成后将拥有1100个病房、2500张床位，医院建成投入使用后，可以满足脑瘫，GM2神经节苷脂病等多个罕见病以及老年痴呆、白血病等部分难以治疗的疾病的治疗需求。
美国基因与细胞学会当选主席高光坪告诉财时代（xjrzcq.com）：“举办这个会议的目的是要及引起政府、社会、科研机构、科研人员和企业对罕见病的专注、注视和更多的投入，从这个角度来讲，这是我们要努力追赶的方向。”
据悉，基因治疗医院主要包括基因治疗和基因改造修复的细胞治疗中心、医养结合平台、远程治疗平台。该远程治疗平台正在协商与美国麻省纪念医院紧密合作，同时可与麻省大学李伟波罕见病研究中心的44位国际顶尖罕见病研究教授及时连线研讨各种人类罕见病及药物研发。
患者在深圳就可以接受这些美国专家们的远程资询，诊断和讨论可能的治疗方案。
双方将共同引进中外合作伙伴为基因治疗医院设立以下专科的研究，转化和服务：脑瘫治疗中心、老慢病专科中心、罕见病研究中心、科研样本干库/湿库数据中心、临检中心、抗衰老治疗中心、肿瘤治疗中心、体检中心、影像中心及专科门诊等。
罕见病是指流行率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重性疾病，常危及生命，给病人和家属带来巨大的痛苦。
罕见病因普遍存在科研投入少、诊断率低、缺乏有效治疗手段，且药物往往不包括在医保体系中，面临着缺医少药、科研进展缓慢、全球政策壁垒高筑等巨大困境。
据财时代（xjrzcq.com）了解，国际确认的罕见病约有七千多种，大概占人类疾病的10%，约有80%是由于单基因遗传缺陷所导致的。
中国罕见病研究中心主任黄如方告诉财时代：“任何需要我们支持的地方，我们都将义无反顾的配合科学家、配合科研人员、配合政府部门，让大家一起努力，尽快的把这些药研究出来用在病人身上。”
治疗医院“落子”深圳
资料显示，深圳市罗湖医院集团是由罗湖区人民医院、罗湖区中医院、罗湖区妇幼保健院、罗湖区康复医院、罗湖区医养融合老年病医院5家区属医院，23家院办院管社康中心以及1个研究院（深圳市众循精准医学研究院）共同组成一体化紧密型唯一法人代表的医院集团，是创建和发展社区医疗健康体系的全国先进单位。
中国基因集团（香港）成立于2015年，其发展战略旨在通过内生增长+对外投资的方式布局未来基因细胞水平精准医疗健康产业链，从资源整合入手，中国基因集团打造了科普教育，生物药研发和生产、医院临床转化服务、保险支持一体化产业链，重点布局在包含基因检测、细胞治疗、罕见病生物药创新等精准医疗领域。
“残友”创始人郑卫宁表示：“残疾是一种无法治愈的疾病，能够治愈的就是病，不能治愈的才是残疾。那么，在中国的一亿残疾人、或者两千万罕见病患者当中，这种会议的推动，可能预示着这些现在无法治愈的疾病，未来60%到70%是可以治愈的，残疾人的数量应该是可以改写的。”
2018年3月22日，中国基因集团基因与细胞产学研转化基地在深圳坂田云里智能园成立，美国前国务卿克里先生与麻省大学体系首席执行副校长、麻省大学医学院校长 Michael Collins（米克尔.柯林斯）教授共同莅临剪彩开业。
这个由美国基因与细胞学会当选主席高光坪教授领衔的世界级转化基地成立，将进一步推动全球专家们科研成果在深圳落地。
该研究与转化基地旨在实现国际医疗研究项目落地深圳，总体投建资金规模达10亿美元，目前已落地项目包括脑瘫基因修复细胞治疗、艾滋病DNA疫苗、临床用DNA质粒GMP生产，肪肪干细胞分离，诱导，扩增，制备，骨质疏松项目、干细胞靶向再生疗法用于治疗组织衰老和退化（返老还童）等。
由中国基因资助的处于不同研发阶段并在协商落地之中的生物药还包括AAV治疗罕见病GM2神经节苷脂病， 治疗肿瘤，治疗骨质疏松的一系列基因药物以及基于微小RNA栓链的核酸类药物等。由此可见中国基因的远大目标，深远战略布局及研发生产线的实力和潜力。
法国基因与细胞学会主席塞纳.埃斯特维斯坦言，科技一直是在发展的，虽然很多疾病不能治愈，但是很多疾病已经接近治愈了，基因治疗和细胞治疗是目前非常好的技术，是非常有前景、突破性的办法。
近年来，在涉及罕见病的用药研发上，国家出台了一系列的鼓励性政策，包括在审评、检查、检验、审批等环节优先配置资源、加快审评审批。
而在优化药品审评审批方面，今年5月23日国家药监局、国家卫健委联合发布的相关公告中，也提到对于防治严重危及生命且无有效治疗手段的疾病及罕见病药品，应优先配置资源，加快审评审批。
